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 Positive Ergebnisse für die Phase III der entscheidenden TRIUMPH - Studie
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Verfasst am Sunday, 29.01.2006 |
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Alexion Pharmaceuticals berichtet über positive Ergebnisse für die Phase III der entscheidenden
TRIUMPH - Studie zur Wirksamkeit des Medikaments Eculizumab für Patienten mit Paroxysmaler
Nocturaler Hämoglobinurie
1. Primäre Zielmarken für die Transfusionsrate und Hämoglobin Stabilisierung wurden mit statistischer Signifikanz erreicht
2. Alle sekundären Zielmarken wurden mit statistischer Signifikanz erreicht
3. Soliris wurde als Markenname angekündigt
CHESHIRE, Connecticut, 26.01.06,
Alexion Pharmaceuticals Inc. hat heute über die positiven Ergebnisse von TRIUMPH berichtet, der entscheidenden Phase III der randomisierten, Placebo kontrollierten Studie zur Wirksamkeit von Eculizumab bei Patienten von Paroxysmaler Nocturaler Hämoglobinurie ("PNH").
Alle vordefinierten primären und sekundären Zielmarken der internationalen Studie wurden mit statistischer Signifikanz erreicht. Die vordefinierten primären Ziele waren die Transfusionsrate (Median-Wert) und die Stabilisierung des Hämoglobinwertes über sechs Monate. Die Transfusionsrate wurde von 10 Einheiten pro Patient mit Placebo reduziert auf 0 Einheiten pro Patient mit Eculizumab (p<0.000000001). Die Stabilisierung von Hämoglobin wurde bei 49% der mit Eculizumab behandelten PNH - Patienten erreicht, bei 0% der mit dem Placebo behandelten (p<0.0000001). Die Studie umfasste 87 Patienten an 45 Standorten in USA, Kanada, Europa und Australien.
Bei PNH, einer seltenen Form der hämolytischen Anämie, handelt es sich um eine erworbene genetische Bluterkrankung, für die eine Zerstörung Roter Blutkörperchen durch das Komplementsystem - einer Komponente des Immunsystems - charakteristisch ist. PNH Patienten fehlen die bei Gesunden normalerweise vorkommenden Komplement-Hemmer (Inhibitoren), welche die Roten Blutkörperchen vor der Zerstörung bewahren. Eculizumab ist als lange anhaltend wirkender C5-Inhibitor ein monoklonaler Antikörper, der terminale Komplement Aktivierung ausgewählt unterbindet. Es gibt derzeit noch keine verfügbare Therapie, welche speziell auf PNH zugeschnitten ist.
"Die TRIUMPH-Studie stellt einen Meilenstein bei der Bereitstellung von Eculizumab für PNH dar und kommt hoffentlich den Patienten zugute, die von dieser chronischen, stark schwächenden, lebensbedrohlichen Erkrankung heimgesucht wurden", führte Dr. Peter Hillman aus, führender Untersucher und Vorsitzender des leitenden TRIUMPH-Komitees und beratender Hämatologe des Allgemeinen Leeds Krankenhauses, Leeds UK. "Die Behandlungsmöglichkeiten für PNH sind extrem limitiert und es gibt derzeit keine anerkannte Therapie. Eculizumab ist gegenwärtig die einzige Therapie, welche die Hämolyse und die damit assoziierte Erkrankung bei PNH angeht. In der Studie brachte Eculizumab die chronische intravasale Hämolyse zum Stillstand, welche auf das genetische Defizit der Inhibitoren auf den Roten Blutzellen zurückzuführen ist - ein Kennzeichen und zugrunde liegende Ursache der hämolytischen Anämie bei PNH. Viele Patienten der TRIUMPH-Studie, welche
Eculizumab einnahmen, konnten normale Aktivitäten des alltäglichen Lebens wieder aufnehmen, nachdem sie Jahre der Schwäche erlebt hatten. Ich glaube, dass diese Ergebnisse deutlich das Potential von Eculizumab aufzeigen, das Leben der PNH Patienten wesentlich zu verbessern."
Alle vorgegebenen sekundären Zielmarken von TRIUMPH wurden auch mit statistischer Signifikanz erreicht einschließlich der Abnahme von Lactat Dehydrogenase (LDH), Zunahme der Lebensqualität – gemessen mit dem Funktionalen mit Instrumentarium für den Zugang zur Fatigue im Verlauf einer chronischen Erkrankung mit Therapie (FACIT Fatigue) - und Vermeidung von Transfusionen.
Zusätzlich wurde Eculizumab gut vertragen mit Gegenanzeigen vergleichbar denen des Placebos. Als häufigste Gegenanzeigen von Eculizumab traten Kopfschmerzen, Nasopharyngitis (Erkältung, Infektion) und Rückenschmerzen auf.
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Alexion hat eine Vereinbarung mit der FDA getroffen über die Gestaltung von TRIUMPH als entscheidende Phase III Studie zur Wirksamkeit von Eculizumab bei PNH-Patienten sowie der begleitenden Phase III SHEPHERD Studie unter dem Prozess des speziellen Protokoll-Zugangs (SPA) der FDA (Food and Drug Administration). SHEPHERD ist eine Studie, die nicht von Placebos kontrolliert wird und hat vorrangig zum Ziel, für eine größere Anzahl von PNH Patienten, die Sicherheit
von Eculizumab gewährzuleisten. Auch die Wirksamkeit wird in der Studie festgestellt. Das SHEPHERD Protokoll sieht eine Behandlungsdauer von 12 Monaten mit einer Zwischenanalyse nach sechs Monaten vor. Es wird erwartet, dass die Daten dieser Studien als primäre Basis für die Zulassung der BLA (Biologics Licence Application: "biologische Lizenz Anwendung") als auch als Basis für die Prüfung der EMAA (European Marketing Authorization Application: Europäische
Marktzulassungsbehörde) genutzt werden können.
Eculizumab wurde von Regulierungsbehörden in den USA und in Europa der "orphan drug" Status bei der Behandlung von PNH zuerkannt - orphan drug bedeutet, dass die Zielgruppe weniger als 200000 Personen enthält und daher in den USA Steuervorteile und für sieben Jahre Monopolrechte erteilt werden.
Alexion hat Soliris als Markennamen für Eculizumab ausgewählt.
Basierend auf wissenschaftlichen Untersuchungen und Darstellungen über das Vorkommen von Patienten, die anormale PNH Zellen im Blut haben, liegen Schätzungen vor, die gegenwärtig von ungefähr zwischen 8000 und 10000 Personen in USA und Europa ausgehen, die an PNH erkrankt sind. Patienten mit PNH leiden unter schwerer Hämolyse, Anämie, chronischer Müdigkeit, wiederkehrenden Schmerzen, Bluthochdruck der Lungenarterien und zwischenzeitlichen Episoden mit
dunkel gefärbtem Urin, auch als Hämoglobinurie bekannt. PNH Patienten sind einem erhöhten Risiko ausgesetzt, lebensbedrohliche Blutgerinnsel oder Thrombosen auszubilden, welche die Haupttodesursache bei dieser Krankheit darstellt.
"PNH ist eine ernstafte lange übersehene Krankheit, und die gegenwärtigen Behandlungsoptionen sind begrenzt und ernüchternd." Sagt Marilyn Baker, die Geschäftsführerin der Vereinigung für Aplastische Anämie und für Myelodysplastisches Syndrom."PNH Patienten sind konfrontiert mit beeinträchtigenden Symptomen und häufigen Bluttransfusionen - häufig zu einem Zeitpunkt, wenn sie ein aktives Leben führen. Wir begrüßen die Entscheidung von Alexion, auf eine Therapie für diese seltene Erkrankung zu fokussieren. Wir sind außerordentlich erfreut darüber, dass Alexion weiterhin Fortschritte macht und blicken erwartungsvoll auf eine schlagkräftige und wichtige Therapie für die
PNH Patienten."
Alexion geht davon aus, dass die wichtigsten klinischen Ergebnisse der TRIUMPH Studie im Rahmen eines internationalen wissenschaftlichen Treffens im Verlauf dieses Jahres präsentiert werden.
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