Immunsupressive Therapie
Eine Immunsupressive Therapie (IST) kommt möglicherweise Patienten zugute, die einen Mangel an Blutzellen aufweisen, da deren Blutproduktion verringert ist (und / oder deren Knochenmark "leer" ist, d.h. weniger Stammzellen und Nachfolgezellen als normal manifestiert). Ein Anzeichen für eine unvollständige Blutproduktion ist eine verringerte Anzahl von Retikulozyten (Retikulozyten sind unreife rote Blutkörperchen, d.h. deren Vorläufer und damit Indikator für deren Produktion). Eine PNH-induzierte Hämolyse bei sonst intaktem Knochenmark hätte hohe Retikulozyten-Werte als Kompensation für fehlende Erythrozyten zur Folge. Ein weiterer Indikator für eine verringerte Blutproduktion sind fehlende Plättchen und weiße Blutkörperchen.
Derartige Umstände liegen auch bei einer Aplastischen Anämie (AA) vor, wo durch IST Erfolge erzielt wurden. Als Standard kommt derzeit bei IST Anti-Thymozytenglobulin (ATG) ergänzt durch Cyclosporin (A) (CsA) zum Einsatz; Cyclosporin alleine hat sich als nicht so erfolgreich herausgestellt. Durch die IST werden PNH-Zellen nicht zerstört, sondern bei erfolgreicher Anwendung die Funktion des Knochenmarks verbessert, so dass die PNH-bedingte Hämolyse kompensiert werden kann. Weitere Ausführungen zu dem Thema finden sich auf dieser Web-Site unter AA - Immunsupression .

Unter der Voraussetzung einer intakten Blutproduktion weißer Blutkörperchen, Plättchen und Retikulozyten sind die Erfolgsaussichten einer IST zur Verbesserung der Anämie eher gering.

Eine gute begleitende ärztliche Unterstützung ist für PNH-Patienten sehr wichtig und hat Auswirkungen auf dessen Lebensqualität sowie Überlebenswahrscheinlichkeit. Zusätzlich zur Behandlung direkter Auswirkungen der Hämolyse sind u.U. Folsäure und Eisen als Ergänzungsstoffe für das Knochenmark hilfreich, um einen eventuellen Hämolyse - bedingten Mangel auszugleichen: Viele PNH-Patienten scheiden größere Mengen von Eisen über den Urin aus, woraus Eisenmangel entstehen kann. Auf der anderen Seite kann auch durch Blutkonserven Eisenüberladung hervorgerufen werden. Daher sollte der Eisenhaushalt bei PNH beständig kontrolliert und bei Bedarf durch Ergänzungsmittel aufgestockt werden.

Neuerdings wurden Wirkstoffe entwickelt, welche schon in naher Zukunft PNH-Patienten Erleichterung bei Hämolyse-bedingten Symptomen sowie Anämie verschaffen könnten. Diese Stoffe reduzieren die Auswirkung des Komplementsystems, das für die Hämolyse und deren Folgeerscheinungen verantwortlich ist. Ein auf diesem Wirkungsprinzip beruhendes Medikament (Eculizumab) ist schon in der fortgeschrittenen Testphase und hat bislang die Erwartungen gut erfüllt (s. Ergebnisse einer aktuellen Studie):
es unterbindet die Hämolyse und sorgt dadurch auch für eine reduzierte Ausprägung der Anämie. Anhand der laufenden Studien zeichnet sich derzeit ab, dass das Medikament auf gutem Wege ist, von der Administration für Lebensmittel und Medikamente (Food and Drug Administration, USA) zugelassen zu werden. Vorsichtigen Schätzungen zufolge ist ab 2006 damit zu rechnen. Wie bei jedem neuen Medikament werden derzeit noch alle gute bzw. schlechte Auswirkungen von Eculizumab untersucht. Obwohl der Ansatz vielversprechend ist, muss es sich noch herausstellen, ob Eculizumab tatsächlich bei PNH-Patienten eingesetzt werden kann.

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