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AA - Behandlung

Welche Behandlungsarten stehen bei Aplastischer Anämie zur Verfügung?

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Transplantation

In Bezug auf das Ergebnis gilt die Knochenmarktransplantation (BMT) derzeit als erfolgreichste Therapieform bei Aplastischer Anämie. Besonders vielversprechend ist dieser Ansatz bei der Gruppe von bis auf AA gesunden Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit passendem Spender im Hinblick darauf, dass normale Blutwerte und eine normale Funktion des Knochenmarks wiederherstellbar sind. Die Erfolgsaussichten und auch das Ausbleiben von Komplikationen hängen maßgeblich davon ab, wie passend der Spender ist. Dazu werden in Form eines Bluttests spezielle Oberflächenproteine auf den Blutzellen, die sog. Human Leucocyte Antigens (HLA) bestimmt und zum Vergleich zwischen Spender und Empfänger auf Übereinstimmung geprüft. Am besten ist die Übereinstimmung, wenn im Verwandtenkreis ein passender Spender – vorzüglich Geschwister – gefunden wird. Statistisch gesehen ist jede Schwester oder Bruder mit 25% Wahrscheinlichkeit ein passender Spender. Jedoch auch freiwillige eingetragene fremde Spender sind über Blut-Datenbanken auffindbar: unter 1000 Spendern gibt es im Mittel einen Geeigneten.
Im Mittel verlaufen ca. 80% der durchgeführten Transplantationen von verwandten passenden Spendern erfolgreich, bei fremden passenden Spendern sind es wesentlich weniger. Sobald eine Aplastische Anämie diagnostiziert wurde, sollte geklärt werden, ob Spender auffindbar sind, denn v.a. die Suche nach einem passenden Fremdspender kann zeitaufwändig sein. Auch mit teilweise passenden Spendern ist eine Transplantation je nach Typ der Abweichungen noch möglich.

Zur Vorbereitung auf eine Transplantation wird das erkrankte Knochenmark des Patienten durch Anwendung einer zytotoxischen Chemotherapie häufig in Kombination mit einer Ganzkörperbestrahlung zerstört, so dass die gespendeten Stammzellen im gereinigten Knochenmark ungehindert anwachsen können. Dabei wird auch das körpereigene Immunsystem vernichtet.
Im Verlaufe der Transplantation werden die gespendeten Stammzellen intravenös in die Blutbahn überführt. Sie wurden zuvor dem Spender direkt aus dem Knochenmark entnommen (KMT oder BMT) oder nach Vergabe von wachstumsstimulierenden Faktoren aus dem peripheren Blut herausgefiltert (PSCT). Während letzteres Verfahren eher in Europa angewendet wird, kommt ersteres vorwiegend in den USA zum Einsatz. Die transfundierten Stammzellen wachsen innerhalb von 2-4 Wochen im Knochenmark an und bilden dort gesunde neue Blutzellen. Der Prozess des Anwachsens (Engraftment) der neuen Stammzellen im Knochenmark wird laufend anhand von Blutbildern kontrolliert. Währenddessen erhält der Patient vielfältige Medikamente u.a. mit dem Ziel, Infektionen zu vermeiden, da das Immunsystem anfangs sehr stark geschwächt, d.h. quasi nicht existent ist. Bei 5%-10% der Patienten wachsen die gespendeten Stammzellen nicht an, so dass ein wiederholter Versuch unternommen werden muss.
Das Ergebnis der Transplantation hängt von mehreren Faktoren ab:

  • HLA – Übereinstimmung zwischen Spender und Empfänger
  • Verwandschaftsgrad des Spenders und Empfängers
  • Gesundheitszustand des Empfängers
  • Anzahl der verabreichten Blutkonserven
  • Zeit zwischen der Diagnose und Transplantation

Erfolgsraten für eine Transplantation (d.h. normale Blutwerte) betragen für Patienten mit verwandten übereinstimmenden Spendern im Mittel zwischen 70% und 90%, bei fremden Spendern bei 50%. Für jeden einzelnen Patienten wird im Einzelfall von Expertenseite im Bedarfsfall eine individuelle Abschätzung des Risikos vorgenommen, die von den o.g. Mittelwerten stark abweichen kann.
Bei Transplantationen von Fremdspendern besteht ein erhöhtes Risiko dafür, dass das gespendete Knochenmark abgestoßen wird (graft rejection) oder dass die neu gebildeten Immunzellen des Knochenmarkes das eigene Gewebe abstoßen bzw. angreifen (graft versus host disease: GVHD). Der Grad von GVHD reicht von mild bis lebensbedrohend und tritt auch vermehrt bei älteren Patienten auf. Vorkehrungen dagegen werden getroffen, indem T-Zellen vor der Vergabe aus dem Spendermark entfernt werden.

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